南开新闻网讯(记者 吴军辉)记者日前获悉，南开大学医学院魏民教授在常规疗法“治愈艾滋病”研究领域获突破。相关论文在线发表于医学国际期刊《Molecular Therapy Nucleic Acids》上。
艾滋病依然是当今世界难题，常规药物疗法可以很好地控制艾滋病病情，但目前仍不能实现治愈。魏民教授的研究工作主要受到著名案例“柏林病人”的启发。
2009年德国医生报道，柏林一位名叫Timothy Brown的病人，感染艾滋病病毒后，又患上了白血病，医生随即为他进行骨髓移植。值得注意的是，骨髓移植的供者是CCR5Δ32/Δ32缺失纯合子，即一种罕见的基因突变“携带者”。CCR5是艾滋病毒进入人体细胞的主要辅助受体，CCR5Δ32/Δ32缺失对艾滋病毒具有天然抗性。德国柏林病人在接受骨髓移植且停止抗病毒治疗9年后，依然健康地活着，即被“治愈”了，这是世界上唯一一位被“治愈”的艾滋病人。
魏民介绍，CCR5Δ32/Δ32纯合子在我国非常稀少(0~0.19%)，依靠骨髓移植治疗艾滋病是不现实的。为此，他的课题组展开科研攻关，使用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功在体外诱导了CCR5Δ32/Δ32纯合子突变，与天然突变完全一样，具有抵抗CCR5嗜性的艾滋病毒作用。
“在此之前，许多科学家使用基因编辑技术破坏整个CCR5基因，该方法虽然也可以抵抗艾滋病毒，但是破坏整个CCR5基因后的长期副作用未知。而CCR5Δ32/Δ32纯合突变者，可以长期健康生活，因此诱导CCR5Δ32/Δ32突变可能比破坏整个CCR5基因更好。”魏民说。
针对科学界十分关心的基因编辑技术CRISPR-Cas9安全性问题，魏民介绍，其课题组的全基因组测序结果表明，并没有出现明显的脱靶效应，是安全的。
南开大学讲座教授、中国疾病预防控制中心艾滋病首席专家邵一鸣参与该研究工作。魏民为该论文通论作者，南开大学医学院在读博士生齐春侠为论文第一作者。
论文链接：
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(18)30109-4
|
