记者获悉，由南开大学化学学院教授、药物化学生物学全国重点实验室科研项目负责人陈悦团队研发的候选新药ACT001，基于IIb期临床试验的良好效果，日前获得国家药品监督管理局批准，正式进入III期临床试验阶段。
有关资料显示，约有20%的癌症患者在一生中会发生脑转移。由于新药研发难度巨大，且血脑屏障的存在使得绝大多数药物入脑困难，因此放疗成为针对脑瘤患者最常用的治疗手段之一。然而，针对绝大多数多发性转移瘤，相比普通放疗，高端放疗并未能明显提高患者生存期。
陈悦团队经过15年的自主研发，成功开发了一例可突破血脑屏障，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗肿瘤新药——ACT001，并在全球陆续开展了十余项临床试验。
研究团队介绍，不久前公布的联合全脑放疗IIb期临床试验结果显示，ACT001能够很好地与免疫检查点药物和放化疗产生协同效果。相比单纯放疗组，ACT001联合放疗颅内有效率提高约2倍，其中针对小细胞肺癌脑转移瘤患者，中位生存期延长53%(9.5个月vs6.2个月)；如果进一步联合免疫检查点药物，小细胞肺癌脑转移患者生存期可延长75%(14.7个月vs8.4个月)，非小细胞肺癌脑转移患者则能实现生存期翻倍(11.4个月vs4.7个月)。
“临床试验表明，ACT001在放疗增敏、减毒及延长晚期患者生存期方面有显著优势。无论是针对胶质瘤、脑转移瘤，还是联合颅外放疗减毒增敏，ACT001都有望成为首个放化疗与免疫治疗增敏的药物，为广大癌症患者带来更安全、更有效的治疗选择，推动放疗领域的创新与突破。”陈悦说。
ACT001目前已先后获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道等5项欧美发达国家重要资质认定，其中美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“儿童罕见病资格”是我国获得该认定的首个品种。2025年1月，ACT001被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国“突破性治疗品种”名单。
据了解，III期临床试验预计全国有50家医院参与，包括中国医学科学院肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心、北京大学肿瘤医院、天津市肿瘤医院、上海市胸科医院、上海市肺科医院、中国医学科学院北京协和医院、四川大学华西医院、河南省肿瘤医院、湖南省肿瘤医院等全国知名医院。尚德药缘在天津市天开园设立的研发中心为临床试验提供关键性技术支持与药品生产质量监控。
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审核：丛敏
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