南开新闻网讯（记者 丛敏）记者获悉，由南开大学化学学院教授、药物化学生物学全国重点实验室PI陈悦团队发明的候选新药ACT001，基于IIb期临床试验的良好效果，日前获得国家药品监督管理局批准，正式进入III期临床试验阶段。
有关资料显示，大约20%的癌症患者在一生中会发生脑转移。由于新药研发难度巨大，且血脑屏障的存在使得绝大多数药物入脑困难，因此放疗成为针对脑瘤患者的最常用治疗手段之一。然而，针对绝大多数多发性转移瘤，相比普通放疗，高端放疗并未能明显提高患者生存期。
陈悦团队历时15年，自主研发了一例可突破血脑屏障，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗肿瘤新药——ACT001，并在全球陆续开展了十余项临床试验。
研究团队介绍，不久前公布的联合全脑放疗IIb期临床试验结果显示，ACT001能够很好地与免疫检查点药物和放化疗产生协同效果。相比单纯放疗组，ACT001联合放疗颅内有效率提高约2倍，其中针对小细胞肺癌脑转移瘤患者，中位生存期延长53%（9.5个月vs6.2个月）；如果进一步联合免疫检查点药物，小细胞肺癌脑转移患者生存期可延长75%（14.7个月vs8.4个月），非小细胞肺癌脑转移患者则能实现生存期翻倍（11.4个月vs4.7个月）。
“临床试验表明，ACT001在放疗增敏、减毒及延长晚期患者生存期方面的显著优势。无论是针对胶质瘤、脑转移瘤，还是联合颅外放疗减毒增敏，ACT001都有望成为首个放化疗与免疫治疗增敏的药物，为广大癌症患者带来更安全、有效的治疗选择，推动放疗领域的创新与突破。”陈悦说。
ACT001目前已先后获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道等5项欧美发达国家重要资质认定，其中美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“儿童罕见病资格”是我国获得该认定的首个品种。2025年1月，ACT001被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国“突破性治疗品种”名单。
据了解，III期临床试验预计全国有50家医院参与，包括中国医学科学院肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心、北京大学肿瘤医院、天津市肿瘤医院、上海市胸科医院、上海市肺科医院、中国医学科学院北京协和医院、四川大学华西医院、河南省肿瘤医院、湖南省肿瘤医院等全国知名医院。尚德药缘在天津市天开园设立的研发中心，为临床试验提供关键性的技术支持与药品生产质量监控。
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