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本报讯(记者 江珊)记者昨日从南开大学获悉，该校药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即孤儿药)的资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。
“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为11月8日，药品适应症为占胶质母细胞瘤的绝大多数的多形性胶质母细胞瘤，获批后将获得包括快速评审通道、临床试验周期缩短等系列优惠政策，如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。
据悉，ACT001的制备原料为小白菊内酯，对癌症干细胞具有选择性杀灭作用，可从小白菊中提取，但含量很低。陈悦团队利用我国特有的药用/景观植物山玉兰，通过半合成的手段对小白菊内酯进行了化学结构的改进，获得ACT001，使其具有良好的水溶性和稳定性，口服既可进入血液及脑部，还实现了药物在体内的缓慢释放，从而显著提高药物的安全性和有效性。ACT001的创制具有完全自主的知识产权，获得十余个国家的专利授权，并发表了系列科学论文。
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