科技日报讯 （记者陈曦 通讯员丛敏）记者9月30日从南开大学获悉，由该校化学学院陈悦教授团队研发的候选新药ACT001，基于其Ⅱb期临床试验的良好效果，日前获得国家药品监督管理局批准，正式进入Ⅲ期临床试验阶段，预计全国将有50家医院参与该试验。

　　有关资料显示，大约20%的癌症患者会发生脑转移。由于血脑屏障的存在使绝大多数药物难以入脑，因此放疗成为治疗脑转移瘤患者最常用的手段之一。

　　陈悦团队历时15年，自主研发了一种可突破血脑屏障，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗肿瘤新药——ACT001，并在全球陆续开展了十余项临床试验。

　　研究团队介绍，不久前公布的ACT001联合全脑放疗Ⅱb期临床试验结果显示，ACT001能与免疫检查点药物、放化疗产生良好协同作用。相比单纯放疗，ACT001联合放疗的颅内有效率翻倍，使得小细胞肺癌脑转移瘤患者的中位生存期延长53%（从6.2个月延长至9.5个月）。若在全脑放疗的基础上进一步联合免疫检查点药物，相比单纯的免疫检查点药物治疗，小细胞肺癌脑转移瘤患者的中位生存期可延长75%（从8.4个月延长至14.7个月），非小细胞肺癌脑转移瘤患者中位生存期也有大幅提升（从4.7个月延长至11.4个月）。

　　“临床试验表明，ACT001在提高颅内有效率，小细胞肺癌脑转移瘤患者中位生存期方面具有显著优势。”陈悦介绍，无论是针对胶质瘤、脑转移瘤的治疗，还是联合颅外放疗实现减毒增敏，ACT001都有望成为首个对放化疗与免疫治疗均有增敏作用的药物。

　　据悉，ACT001目前已先后获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道资格等5项欧美发达国家重要资质认定。今年1月，ACT001被国家药品监督管理局药品审评中心纳入我国“突破性治疗品种”名单。

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编辑：南欣