本报讯(记者 姜凝)昨天从南开大学获悉,国家药监局批准了该校原研抗肿瘤候选新药ACT001治疗视神经脊髓炎的临床试验。目前,该药正在中国、澳大利亚进行治疗脑胶质瘤的临床试验,将为治疗视神经脊髓炎提供新用途,填补我国没有视神经脊髓炎治疗原创新药的空白。
视神经脊髓炎为一种颅内自身免疫性疾病,易反复发作、导致患者失明甚至瘫痪,是青少年失明的重要原因之一。因其发病机制复杂以及血脑屏障的存在,导致该病缺少特异性治疗方案。
ACT001是由南开大学药物化学生物学国家重点实验室、药学院陈悦教授课题组发现,由企业负责开发的候选新药。该药能够高效穿过血脑屏障,且在多种癌症与自身免疫性疾病的动物模型中疗效表现优异。“将南开大学原研的新药ACT001推进至临床试验,可显著缩短我国与欧美等国家在神经眼科新药研发方面的距离。”陈悦说。
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