渤海早报讯 (记者 于强 通讯员 吴军辉)记者昨日从南开大学获悉，该校药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。
“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节的特殊支持。
据陈悦教授团队工作人员介绍，该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”(Orphan Drug Designation)认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到其批复。事实上，只用了不到2个月就获得批准。
FDA官方网站的公开信息显示，ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为11月8日，药品适应症为“Glioblastoma Multiforme”，即多形性胶质母细胞瘤，占胶质母细胞瘤的绝大多数。网站显示认定状态成为“Designated”，即已认定。
ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等。如该药物未来能成功上市，还将在美国享受税收减免及7年保护期等优惠政策。
“FDA‘孤儿药’的认定，意味着ACT001的原创性得到了FDA的认可。我们目前还没有获得‘孤儿药’用途的上市批准，这需要通过后续的临床试验及其相应的评审，才有望获得。我们预计明年启动澳洲与美国多形性胶质母细胞瘤的临床2期试验。”陈悦说。
据悉，ACT001已获得中国的临床批文，该药物在中国的临床试验即将启动。
