“动物实验表明,ACT001在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍,这意味着ACT001成为目前十分难得的可以进入脑部的抗肿瘤候选药物。”南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授说。
2016年3月,ACT001获得澳大利亚临床伦理批准,2016年9月19日迎来第一位自愿
服用的澳洲患者,至今已有数名GBM患者参与临床试用。当ACT001的服用剂量上升到次低剂量,即早晚各2粒时,次低剂量组的第一位患者出现瘤体缩小的疗效。“在澳洲开展临床试验的同时,我们希望ACT001能够尽快在国内开展临床试验,我们更希望让国内的GBM患者受益。”陈悦说。
据了解,ACT001的制备原料为小白菊内酯,可从小白菊中提取,但在小白菊中的含量很低。陈悦团队进行了大量的探索,对小白菊内酯进行了化学结构的改进,获得DMAM⁃CL(即ACT001),使其具有良好的水溶性和稳定性,口服既可进入血液及脑部,还实现了药物在体内的缓慢释放,从而显著提高药物的安全性和有效性。