新华社天津10月14日电(张建新、吴军辉)南开大学药物化学生物学国家重点实验室的一项抗癌新药研究，为全球脑胶质瘤患者带来了希望。10日，第3名脑胶质母细胞瘤志愿者在澳大利亚墨尔本的Epworth医院开始接受该药物的临床试验。
脑部胶质瘤是最常见的颅内恶性肿瘤，恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以根除。治疗这类癌症最大的困难是，药物很难进入脑部，脑胶质瘤患者不得不面对“无药可用”的绝望。
南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年，自主研发了一种可突破血脑屏障，进入脑部，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗脑胶质瘤候选新药——ACT001。该药物具有完全自主知识产权，有望成为人类对抗脑胶质瘤的“新武器”。
8年前，陈悦在《自然》杂志看到报道，一种名叫“小白菊内酯”的化合物对癌症干细胞具有选择性杀灭作用。他受到启发，希望对这个化合物进行化学修饰，研发靶向癌症干细胞的药物。
但“小白菊内酯”成药十分困难。杭菊中“小白菊内酯”含量不足0.1%，提取难度大，因此价格高昂，最便宜的每公斤的成本也超过100万元。另外，“小白菊内酯”稳定性差、易降解，水溶性差，很难溶入人体血液，都极大限制了它的药物制备。
面对这些困难，陈悦团队展开深入研究，最终发现我国特有植物——山玉兰的根皮可替代杭菊提取“小白菊内酯”，且提取率稳定在5%—6%，成本约为每公斤5000元，大幅降低了“小白菊内酯”的国际价格。
随后，陈悦团队对“小白菊内酯”进行了化学结构改进。修饰后的化合物水溶性良好，可口服进入血液，稳定性也提高了7倍，并实现药物在人体内的缓慢释放，很好地控制药物浓度，解决了安全性和有效性的问题。动物实验显示，该化合物抑瘤率高达87%，生存期延长超过172%。
陈悦说，“ACT001已在澳大利亚进入临床一期实验，并获得10余个国家的专利保护。其研究获得我国相关部门批准后将在国内开展临床实验。”
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